Scadenza: 21 Settembre 2021
Topic:
Il recente sviluppo di terapie avanzate è stato ostacolato dalla mancanza di ricerche solide su alcuni parametri chiave, ad es. sicurezza, upscaling, immunità, test di potenza, rapporto costo-efficacia e all'inizio dello sviluppo. Questo argomento mira a garantire che la prossima ondata di terapie avanzate, basate su cellule staminali pluripotenti, editing genetico o RNA, sia stabilita in modo tempestivo e in conformità con gli standard normativi appropriati per ulteriori test clinici. Sosterrà piattaforme di ricerca preclinica per disturbi ad alta prevalenza e onere[1] che affrontano i colli di bottiglia attualmente incontrati nel campo, garantendo che terapie avanzate promettenti possano raggiungere il mercato entro il prossimo decennio. I richiedenti devono giustificare la malattia o il disturbo da prendere di mira con il suo livello di prevalenza, il relativo onere e le esigenze insoddisfatte. I candidati potrebbero proporre attività in una o più delle seguenti aree e dovrebbero prendere in considerazione la Convenzione di Oviedo, le azioni ammissibili e i principi etici definiti dal programma quadro di Orizzonte Europa:
-Sviluppo di metodi per la produzione e la differenziazione di cellule staminali pluripotenti[3] (definite come cellule che possono dare origine a cellule provenienti da tutti e tre gli strati germinali embrionali), inclusa la definizione di saggi di potenza appropriati. Potrebbero essere prese in considerazione attività complementari per valutare modalità d'azione, sicurezza, convalida in vivo o procedure di upscaling.
-Sviluppo e convalida di saggi e metodi biologici che possono dimostrare l'efficacia, la consegna, la specificità e la sicurezza (compresi gli effetti fuori bersaglio) dei prodotti di modifica del genoma in cellule e tessuti mirati (ad esempio modifica di base, modifica primaria, nucleasi effettrici simili ad attivatori di trascrizione , nucleasi a dita di zinco, brevi ripetizioni palindromiche raggruppate regolarmente interspaziate). Potrebbero essere prese in considerazione attività complementari per valutare la convalida in vivo o le procedure di upscaling.
-Sviluppo e validazione di nuove terapie a base di RNA mirate a malattie non trasmissibili. Potrebbero essere prese in considerazione attività complementari per valutare modalità di azione, somministrazione, sicurezza, convalida in vivo e/o procedure di upscaling.
-Studio, analisi e trattamento delle diverse risposte immunitarie, tenendo conto di fattori come sesso ed età, generati da una qualsiasi delle suddette terapie avanzate in vivo, facilitando l'approvazione normativa per la prossima fase di ricerca e sviluppo.
Programma:
HORIZON-RIA HORIZON Research and Innovation Actions
Ente finanziatore:
EU
Budget complessivo:
60 milioni
Chi può partecipare:
Per essere ammissibili al finanziamento, i candidati devono essere stabiliti in uno dei paesi ammissibili, ovvero:
– gli Stati membri dell'Unione europea, comprese le loro regioni ultraperiferiche;
– i Paesi e Territori d'Oltremare (PTOM) collegati agli Stati membri;
– paesi extra UE ammissibili:
- paesi associati a Orizzonte Europa
- paesi a basso e medio reddito
Partenariato: Obbligatorio
Status:
Chiuso
Quota finanziabile:
100%
Topic:
Il recente sviluppo di terapie avanzate è stato ostacolato dalla mancanza di ricerche solide su alcuni parametri chiave, ad es. sicurezza, upscaling, immunità, test di potenza, rapporto costo-efficacia e all'inizio dello sviluppo. Questo argomento mira a garantire che la prossima ondata di terapie avanzate, basate su cellule staminali pluripotenti, editing genetico o RNA, sia stabilita in modo tempestivo e in conformità con gli standard normativi appropriati per ulteriori test clinici. Sosterrà piattaforme di ricerca preclinica per disturbi ad alta prevalenza e onere[1] che affrontano i colli di bottiglia attualmente incontrati nel campo, garantendo che terapie avanzate promettenti possano raggiungere il mercato entro il prossimo decennio. I richiedenti devono giustificare la malattia o il disturbo da prendere di mira con il suo livello di prevalenza, il relativo onere e le esigenze insoddisfatte. I candidati potrebbero proporre attività in una o più delle seguenti aree e dovrebbero prendere in considerazione la Convenzione di Oviedo, le azioni ammissibili e i principi etici definiti dal programma quadro di Orizzonte Europa:
-Sviluppo di metodi per la produzione e la differenziazione di cellule staminali pluripotenti[3] (definite come cellule che possono dare origine a cellule provenienti da tutti e tre gli strati germinali embrionali), inclusa la definizione di saggi di potenza appropriati. Potrebbero essere prese in considerazione attività complementari per valutare modalità d'azione, sicurezza, convalida in vivo o procedure di upscaling.
-Sviluppo e convalida di saggi e metodi biologici che possono dimostrare l'efficacia, la consegna, la specificità e la sicurezza (compresi gli effetti fuori bersaglio) dei prodotti di modifica del genoma in cellule e tessuti mirati (ad esempio modifica di base, modifica primaria, nucleasi effettrici simili ad attivatori di trascrizione , nucleasi a dita di zinco, brevi ripetizioni palindromiche raggruppate regolarmente interspaziate). Potrebbero essere prese in considerazione attività complementari per valutare la convalida in vivo o le procedure di upscaling.
-Sviluppo e validazione di nuove terapie a base di RNA mirate a malattie non trasmissibili. Potrebbero essere prese in considerazione attività complementari per valutare modalità di azione, somministrazione, sicurezza, convalida in vivo e/o procedure di upscaling.
-Studio, analisi e trattamento delle diverse risposte immunitarie, tenendo conto di fattori come sesso ed età, generati da una qualsiasi delle suddette terapie avanzate in vivo, facilitando l'approvazione normativa per la prossima fase di ricerca e sviluppo.
Who can participate:
Per essere ammissibili al finanziamento, i candidati devono essere stabiliti in uno dei paesi ammissibili, ovvero:
– gli Stati membri dell'Unione europea, comprese le loro regioni ultraperiferiche;
– i Paesi e Territori d'Oltremare (PTOM) collegati agli Stati membri;
– paesi extra UE ammissibili:
- paesi associati a Orizzonte Europa
- paesi a basso e medio reddito
Programme:
HORIZON-RIA HORIZON Research and Innovation Actions
Consortium: Required
Status: Aperto
Total budget:
60 milioni
Funding rate:
100%
Note:
La Commissione stima che un contributo dell'UE di circa 6,00 milioni di EUR consentirebbe di affrontare adeguatamente questi risultati.
